Una terapia dual elimina el virus que causa el sida en ratones

Un estudio combinado que tiene como objetivo eliminar el VIH usando los tipos de CRISPR gene edición ha logrado eliminar el virus que causa el SIDA, según información publicada en «procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias«. Las proteínas moleculares CRISPR eliminan los genes del receptor CCR5, que el VIH utiliza para ingerir las células T, que también eliminan los genes del VIH de las células infectadas. Hasta ahora, este enfoque solo se ha probado en ratones, pero la investigación podría sentar las bases para los estudios de cura en humanos.

«La idea de combinar la división del ADN con la inactivación del VIH-1 y CCR5 usando tecnología de edición de genes se basó en observaciones de tratamientos reportados en pacientes humanos con VIH», asegura Kamel Khalili, del Centro de Neurovirología y Edición de Genes de la Universidad de Temple, en un comunicado de prensa de la universidad. La nueva investigación es la primera en utilizar esta terapia combinatoria única para curar la infección viral en ratones vivos humanizados infectados con el VIH. .

«Combinación de los resultados de terapias genéticas y medicamentos antirretrovirales creados en UNMC y Temple, respectivamenteconfirmó el investigador Howard Gendelman.

«The deletion of HIV-1 DNA and the inactivation of CCR5 in a single mediate gene Editing Technology basada en observaciones de curas informadas pacientes en humanos con HIV», apunta kamel khalili. “En los pocos casos de curas del VIH en humanos, los pacientes se somtieron a un trasplante de médula ósea por leucemia, y las células del donante que se usaron portaban cambiadores CCR5 inactivantes”.

El equipo de Khalili generó las construcciones esenciales de la edición de genes, y posteriormente aplicó estas construcciones en una terapia antirretroviral lenta y eficaz (LASER ART) de acción prolongada en ratones humanizados tratados, descubriendo cómo administrar la terapia de edición de genes y realizando análisis para maximizar VIH. -1 división, inactivación de CCR5 y supresión del crecimiento viral en UNMC.

En estudios previos, los equipos de Gendelman y Khalili demostraron que el VIH puede eliminarse de los genomas de ratones vivos humanizados infectados con VIH, donde se encontró que se curaba en algas animales.

La nueva estrategia de edición de genes CRISPR dual es excepcionalmente prometedora para el tratamiento del VIH en humanos.

Aunque el VIH no pudo eliminarse mediante LASER ART en ratones infectados, los investigadores descubrieron que la máxima supresión del virus durante periodos de tiempo medidos en meses podía facilitar la penetración del fármaco antirretroviral en las reservas de crecimiento viral. Esto depende para maximizar de forma segura la supresión viral y controlar las complicaciones secundarias de la enfermedad. No obstante, la interrupción del tratamiento provocará el eventual resurgimiento de las reservas tisulares y provocará nuevos ciclos de infección rebote. El VIH se integra con el ADN en el genoma de las células huésped y puede permanecer latente en los reservorios de tejido durante largos períodos de tiempo ya pesar del uso de medicamentos antirretrovirales. En consecuencia, al suspender el TARV inclusive por tiempo terapéutico limitado, se renueva la replicación del VIH.

Para prevenir la infección por rebots, los investigadores se pusieron a trabajar en la tecnología CRISPR de primera generación para el desdoblamiento del VIH, desentrañando una nueva sistema dual destinado a eliminar permanentemente el VIH del modelo animal de Nebraska.

La nueva estrategia de edición dual de genes CRISPR es excepcionalmente prometedora para el tratamiento del VIH en humanos. Eres un enfoque sencillo y relativamente económico”, afirmó Khalili. “El tipo de injerto óseo de médula que ha producido curas en humanos está reservado para pacientes que también tienen leucemia. Requiere múltiples rondas de radiación y no es aplicable en regiones con recursos limitados, donde la infección por VIH tiende a ser más común”.

El equipo del Dr. Gendelman llevó a cabo experimentos en ratones humanizados tratados con LASER ART, que demostraron que las construcciones déarrolladas en Temple, quando se administraron juntas, dieron como resultado la supresión viral, la restauración de las células T humanas y la eliminación de la replicación del VIH-1 en el 58 por ciento. animales infectados. Los resultados se hacen eco de la idea de que CCR5 tiene un papel clave en la facilitación de la infección por el VIH.

El equipo de Temple también prevé probar pronto la strategia de edición dual de genes en primates no humanoss.

La nueva estrategia de edición dual de genes CRISPR es excepcionalmente prometedora para el tratamiento del VIH en humanos. “Es un método sencillo y relativamente económico”, concluye Khalili.

“Se están anizando algunos tipos diferentes de enfoques y, en algunos casos, se están diseñando para lograr una cura funcional para el VIH”, señala Robert Gallo, descubridor del VIH junto al francés Luc Montagnier. “Uno de estos estudios es el uso de la tecnología CRISPR para destruir el provirus del VIH o incluir un componente celular como receptor celular posiblemente innecesario para la entrada del VIH”.